Bessere Heilung bei Leukämie im jungen Alter (0-45 Jahre) durch maßgeschneiderte Therapien für mehr Sicherheit und weniger Nebenwirkungen

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) ist eine bösartige Erkrankung der Lymphozyten, einer Unterart der weißen Blutzellen. Hierbei kommt es zu einer unkontrollierten Produktion von bösartigen Blasten im Knochenmark und Blut. Die Blasten können zu den B-Lymphozyten oder auch T-Lymphozyten gehören. Blasten sind eine unreife und entartete Form der weißen Blutzellen. Durch die Überproduktion der Blasten wird die normale Blutbildung und die Immunabwehr gestört. Viele Patient*innen weisen geschwollene Lymphknoten und eine vergrößerte Milz auf. Die genaue Ursache der ALL ist nicht vollständig verstanden, aber genetische Mutationen und Umweltfaktoren spielen eine Rolle. So können Fehler in der Zellteilung dazu führen, dass Teile eines Chromosoms auf ein anderes übertragen werden. Die Therapie besteht typischerweise aus mehreren Medikamenten mit sehr unterschiedlichen Wirkmechanismen. Ziel ist die Heilung der Erkrankung. Idealerweise wird eine sog. molekulare Remission erreicht, bei der auch auf molekularer Ebene keine entarteten Zellen mehr nachweisbar sind.

Ziel der ALLTogether1-Studie ist es, die Erfahrungen bisheriger Therapieprotokolle auszuwerten und mit einem angepassten Protokoll die Überlebensrate zu verbessern und die Nebenwirkungen der Behandlung zu reduzieren, indem die Therapie je nach individuellem Rückfallrisiko angepasst wird. Gemessen wird entsprechend, wie es den Patient*innen nach 5 Jahren geht, ob/welche Nebenwirkungen in der Zwischenzeit aufgetreten sind und wie die Wirkung der Therapie ist. In der Studie werden keine speziellen, neuartigen oder bisher nicht zugelassenen Medikamente grundlegend untersucht, allerdings wird z. B. untersucht, wie sich der Einsatz einer speziellen Medikamentengruppe, den Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs), z.B. Imatinib, optimieren lässt. Aufbauend auf dieser Studie sollen einheitliche Diagnoseverfahren, Registrierungssysteme und risikobasierte Behandlungen etabliert werden. Langfristig soll diese Studie dazu beitragen, dass neue experimentelle Therapiestudien geplant werden können. Durch die Teilnahme an der Studie werden die relevanten Daten bezüglich der Therapie in einer internationalen Datenbank integriert. Hierzu zählt unter anderem die Erfassung des Risikoprofils der Patient*innen, anhand dessen eine spezielle Therapie gewählt wird. Im weiteren Verlauf wird die Wirksamkeit der Therapie und das Auftreten von Nebenwirkungen langfristig untersucht.

Frauen und Männer zwischen 0 und 45 Jahren mit neu diagnostizierter ALL können an dieser Studie teilnehmen, bei der B-ALL betrifft das die sog. Vorläufer-B-ALL Variante. Nicht teilnehmen können Patient*innen mit einer sog. reifen B-ALL oder mit einem positiven Philadelphia Chromosom und auch schwangere oder stillende Frauen.