Ein neuer Antikörper (Tafasitamab) bei Kindern/Jugendlichen mit rezidivierter/refraktärer B-ALL nach Stammzelltransplantation

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) ist die häufigste Blutkrebserkrankung im Kindesalter. Dabei sind bestimmte weiße Blutkörperchen, die sogenannten Lymphozyten, bösartig verändert und verdrängen das normale blutbildende Knochenmark. Lymphozyten werden in B- und T-Zellen unterteilt, die für die Abwehr von Fremdkörpern, wie z.B. Krankheitserregern, zuständig sind. Diese Studie untersucht ALL-Erkrankungen, bei denen die B-Zellen betroffen sind (B-ALL), was die häufigere Variante darstellt. Typische Symptome sind erhöhte Infektanfälligkeit, Blutungsneigung, Leistungsminderung und Schwindel. Die Behandlung einer ALL erfolgt typischerweise anhand etablierter Therapieprotokolle. Liegen gewisse Risikofaktoren vor oder ist das Ansprechen auf die Standardtherapie nicht ausreichend, erfolgt eine Stammzelltransplantation (SZT). Hierbei wird das erkrankte Blutsystem der Patient*innen mittels einer starken Chemotherapie und ggf. Bestrahlung zerstört und anschließend wird ein neues Blutsystem einer fremden Person (allogene SZT) transplantiert. Trotz möglicher Nebenwirkungen handelt es sich um ein hocheffektives Verfahren, wodurch viele Patient*innen geheilt werden können. Dennoch gibt es Fälle, in den eine SZT nicht ausreichend anspricht oder die Erkrankung nach kurzer Zeit wieder aktiv ist. Für diese Situation fehlen bisher ausreichende Therapieoptionen.

In der Anti-CD19-ALL-Studie wird das Medikament Tafasitamab untersucht, ein Antikörper, der gezielt gegen ein Protein (CD19) auf der Oberfläche der B-Zellen wirkt und dadurch die entarteten Krebszellen zerstört. Tafasitamab wird bei anderen Erkrankungen bereits eingesetzt und wird von Erwachsenen gut vertragen. Die Studie möchte zuerst eine nebenwirkungsarme und sichere Dosis von Tafasitamab bei Kindern bestimmen (Phase 1) und im zweiten Schritt (Phase 2) den Effekt des Medikaments auf den Krankheitsverlauf untersuchen. Das Medikament soll helfen, wieder aufgetretene Krebszellen effektiv zu bekämpfen und so das Risiko eines erneuten Rückfalls verringern und die langfristige Überlebensrate verbessern. Es gibt nur einen Studienarm, d.h. alle Patient*innen erhalten Tafasitamab und kennen die Behandlung (offen). In der ersten Phase wird eine sichere und wirksame Dosis des Antikörpers bei Kindern bestimmt (Beobachtung 49 Tage). Im zweiten Teil wird untersucht, wie gut das Medikament wirkt und welche Nebenwirkungen auftreten. Dazu wird die Anzahl an Krebszellen im Blut und Knochenmark (minimale Resterkrankung, MRD) bis zu 1,5 Jahre (545 Tage) nach Behandlungsstart untersucht. Die Patient*innen erhalten in beiden Phasen alle zwei Wochen die vorher ermittelte Dosis Tafasitamab, und in den ersten 3 Zyklen zusätzliche Dosen.

Teilnehmen können Kinder und Jugendliche unter 18 Jahre, die an einer CD19-positiven akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie erkrankt sind. Die Erkrankung muss bereits mit einer allogenen Stammzelltransplantation behandelt worden sein, allerdings ohne ausreichenden Erfolg. Die Patient*innen zeigen also weiterhin Zeichen der Erkrankung oder haben einen Rückfall erlitten.