ASC4START

Die chronisch myeloische Leukämie (CML) ist eine bösartige Erkrankung einer Unterform der weißen Blutkörperchen. Chronisch bedeutet dabei, dass die Erkrankung über einen längeren Zeitraum verläuft, im Gegensatz zu einer akuten Leukämie. Der Krankheitsverlauf wird in mehrere Phasen eingeteilt. Die Teilnehmer*innen dieser Studie sollen sich alle in der ersten, der sogenannten chronischen Phase befinden. In dieser Phase ist die Leukämie noch stabil und therapeutisch gut beeinflussbar. In 95% kann bei CML das sogenannte Philadelphia Chromosom nachgewiesen werden. Hierbei handelt es sich um eine krankheitsbedingte Mutation im Erbgut der Blutzellen. In der Folge wird basierend auf dem falschen Erbgut ein falsches Eiweiß (so genannte Tyrosinkinase) in der Zelle erstellt, das eine unkontrollierte Zellvermehrung antreibt und maßgeblich ist für die Entstehung der CML. Generell haben sich seit Entdeckung des Philadelphia-Chromosoms die therapeutischen Möglichkeiten stark verbessert und die CML ist nun, anders als früher, in den meisten Fällen sehr gut behandelbar. Die neuen CML-Medikamente greifen die „falsche“ Tyrosinkinase an, so auch Nilotinib und Asciminib. Sie unterscheiden sich lediglich in den Mechanismen, mit denen sie das Enzym hemmen. Nilotinib gehört zur 2.Generation der Tyrosinkinasehemmer und wird bereits als Standardmedikament verwendet, Asciminib dagegen gehört zur neu entwickelten 3. Generation, die besser verträglich sein sollen, aber möglicherweise etwas schwächer wirksam. Ziel der ASC4START-Studie ist es den bisherigen Standard (Nilotinib) gegen den neuen Tyrosinkinasehemmer Asciminib zu testen, wobei vor allem die Verträglichkeit getestet wird. Gemessen wird die Dauer, bis die Therapie aufgrund einer Nebenwirkung unterbrochen werden muss. Die Studiendauer umfasst maximal 4,5 Jahre. Es gibt 2 Studienarme, zu denen die Zuteilung zufällig ist (randomisiert) und die für alle Beteiligten bekannt ist (open label). Asciminib wird 1x täglich, Nilotinib 2x täglich verabreicht. Teilnehmen können volljährigen Personen, die neu an einer Philadelphia-Chromosom positiven CML im chronischen Stadium erkrankt sind (maximal 3 Monate nach Diagnosestellung) und bisher unbehandelt sind. Fakten: Welche Erkrankung: chronisch myeloische Leukämie (CML) Krebs-Merkmale: neu diagnostiziert, Philadephia-Chromosom positiv (Ph+), nicht vorbehandelt, chronische Phase (CP) Was untersucht die Studie: Asciminib 80 mg 1x täglich vs. Nilotinib 300 mg 2x täglich Ziel der Studie: Untersuchung der Verträglichkeit von Asciminib (3. Generation Tyrosinkinasehemmer) im Vergleich zum bisherigen Standard (Nilotinib, 2.Generation TKI) Wie lange dauert die Studie: 4,5 Jahre Studienmerkmale: 2 Studienarme, Zuteilung zufällig (Phase 3: Randomisierung), keine Verblindung (Zuteilung bekannt)