Register für Patient*innen mit chronischer myeloischer Leukämie (CML), die mindestens zwei verschiedene Medikamente erhalten haben und auf ein anderes Medikament umgestellt werden

Die chronische myeloische Leukämie (CML) ist eine Form von Blutkrebs, bei der sich eine Untergruppe weißer Blutkörperchen unkontrolliert vermehren. In fast allen Fällen entsteht sie durch eine bestimmte genetische Veränderung. Zwei Chromosomen tauschen Teile aus, wodurch das sogenannte Philadelphia-Chromosom mit dem veränderten Gen BCR-ABL entsteht. Dieses sorgt dafür, dass sich die Zellen ständig teilen, wodurch sich zu viele unreife Zellen im Blut und Knochenmark ansammeln. Diese Form der Erkrankung wird als Philadelphia-positive (Ph+) oder BCR-ABL-positive CML bezeichnet.

Standardbehandlung der CML sind Medikamente aus der Gruppe der Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI). Sie blockieren gezielt das Enzym, welches durch die genetische Veränderung das Zellwachstum unkontrolliert fördert. Die Erkrankung kann allerdings in den meisten Fällen nicht geheilt werden. Die Behandlung zielt darauf ab, die Krankheit so stark zurückzudrängen, dass sie die Patient*innen im Alltag kaum beeinträchtigt. Das bedeutet auch, dass die Medikamente über einen sehr langen Zeitraum verabreicht werden müssen. Im Laufe der Zeit können jedoch Resistenzen oder Unverträglichkeiten gegenüber den eingesetzten TKIs auftreten. Deshalb wurden mittlerweile verschiedene TKIs entwickelt, die teilweise an unterschiedlichen Zielstrukturen des Enzyms angreifen können. Ein neuer TKI ist bspw. das Medikament Asciminib, das bereits zugelassen ist für Patient*innen, die vorher mindestens zwei Medikamente aus der Gruppe der TKI bekommen haben.

Das Ziel dieser Registerstudie ist es, verschiedene Daten von Patient*innen mit CML zu sammeln, die bereits mit mindestens zwei TKIs behandelt wurden und auch in der Drittlinientherapie mit einem TKI behandelt werden sollen. Die Studie testet keine neuen Therapien und wertet die Daten auch nicht gezielt aus. Es sollen lediglich Daten gesammelt werden, die dann im Rahmen von zukünftigen Projekten ausgewertet werden. Die Studie sammelt Informationen über die Gründe für die Umstellung, die Dosierung, die Dauer der Behandlung, die Wirksamkeit und die Verträglichkeit der Therapien. Zudem werden Fragebögen eingesetzt, um zu erfassen, wie sich die Krankheit und die Behandlung auf den Alltag und die Lebensqualität der Patient*innen auswirken.​

An der Studie können Frauen und Männer mit CML teilnehmen, die zum Zeitpunkt des Wechsels auf Dritt- oder Mehrlinienbehandlung mit TKI mindestens 18 Jahre alt sind. Die CML muss Philadelphia-Chromosom-positiv oder BCR-ABL1-positiv sein. Die Patient*innen müssen vorher bereits in mindestens 2 vorherigen Therapielinien mit TKIs behandelt worden sein. Die Erkrankung darf keine T315I-Mutation haben und sich in der chronischen Phase befinden.