Beobachtungsregister für Patient*innen mit Kraniopharyngeom und verwandten Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter

Das Kraniopharyngeom ist ein seltener, gutartiger Tumor an der Schädelbasis, der sich aus Überresten einer embryonalen Struktur, der sogenannten Rathke-Tasche, entwickelt und vor allem bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen auftritt. Obwohl der Tumor nicht bösartig ist, kann er aufgrund seiner Lage in der Nähe wichtiger Strukturen wie Sehnerven, Hirnanhangsdrüse (Hypophyse) und Hypothalamus schwerwiegende gesundheitliche Folgen haben. Dazu zählen unter anderem Sehstörungen, Hormonmangel, Gewichtszunahme oder auch kognitive und psychosoziale Einschränkungen. Die Behandlung erfordert meist eine Operation und gegebenenfalls eine Strahlentherapie, wobei die Wahl der Therapie individuell sehr unterschiedlich ausfallen kann. Kraniopharyngeome wachsen meist langsam und streuen nicht in andere Körperbereiche. Die Heilungschancen sind gut, insbesondere wenn der Tumor vollständig entfernt werden kann. Allerdings können langfristige Beschwerden wie Sehstörungen, Hormonmangel oder neurokognitive Einschränkungen bestehen bleiben. Eine engmaschige Nachsorge ist deshalb sehr wichtig.

Das Ziel der KRANIOPHARYNGEOM Registry 2019-Studie ist es, Langzeitdaten über die Behandlung, den Verlauf der Erkrankung und die Nachsorge von Patient*innen mit Kraniopharyngeom systematisch zu erfassen. Die Studie soll helfen, die Versorgung langfristig zu verbessern, den Nutzen und die Risiken unterschiedlicher Therapien besser zu bewerten und neue wissenschaftliche Erkenntnisse zu Krankheitsverlauf und Lebensqualität zu gewinnen. Dazu werden die Patient*innen regelmäßig über einen Zeitraum von mindestens 3 Jahren nachbeobachtet, um zu verstehen, wie sich die Erkrankung entwickelt und welche Behandlungen am effektivsten sind. Es handelt sich um eine prospektive Beobachtungsstudie, die von mehreren deutschen Zentren durchgeführt wird. Die Studie ist beobachtend, das bedeutet, dass keine neuen Medikamente oder Therapieformen getestet werden.

Teilnehmen können Patient*innen, bei denen bis zum Alter von 18 Jahren ein Kraniopharyngeom diagnostiziert wurde. Voraussetzung ist die schriftliche Einwilligung sowohl der Eltern oder gesetzlichen Vertreter als auch der betroffenen Person selbst. In Fortführung früherer Studien werden auch Patient*innen mit Xanthogranulom, Meningeom, Hypophysenadenom, Prolaktinom und zystischen intrakraniellen Fehlbildungen erfasst.